和元生物热烈祝贺中因科技AAV基因治疗药物ZVS101e注射液IND申请获CDE批准！

文章来自和元生物内容团队，部分内容摘自“中因科技”公众号，转载请注明出处

热烈祝贺

2022年12月6日，中因科技/北京大学第三医院自主研发的ZVS101e注射液临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可。ZVS101e是治疗由CYP4V2基因突变所致的结晶样视网膜变性（Bietti’s Crystalline Dystrophy，BCD）患者的基因替代疗法药物，目前世界范围内尚未批准针对BCD的治疗方法上市。和元生物对合作伙伴的重要里程碑表示热烈祝贺。

ZVS101e是CYP4V2基因替代治疗药物，含表达人CYP4V2蛋白的重组AAV血清型8（rAAV8）载体（rAAV8-hCYP4V2）。ZVS101e所含治疗载体对视网膜细胞有特殊嗜性，注射入患者视网膜下腔后，可高效感染视网膜的RPE细胞，并在RPE细胞中特异性表达CYP4V2蛋白，弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失，从而对BCD患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。该替代治疗药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。

中因科技CEO钟显成先生表示：“中因科技创立的目的就是迅速将有希望的潜在治疗方法推入临床，帮助有需要的患者。CDE批准了我们针对BCD的ZVS101e项目的IND申请，标志着中因科技的一个重要里程碑，这是我们进入正式临床试验的第一个项目。ZVS101e体外、体内模型临床前研究和早期的临床研究为ZVS101e的安全性和有效性提供了支持。我们期待着在2023年初启动ZVS101e正式临床试验，该试验将由天津医科大学眼科医院作为组长单位，联合多家中心同步开展，中因科技将继续构建和推进我们的基因治疗管线，研究多个遗传性视网膜疾病的基因疗法。”

和元生物倍感荣幸能够助力中因科技的AAV基因治疗药物进展，为此项目提供了质粒及腺相关病毒生产工艺开发、方法开发、方法验证、GMP生产放行以及稳定性研究的全套CMC一站式基因治疗CDMO服务。

通过对累计超过150个基因和细胞治疗CDMO项目的开发和生产经验积累，以及对大规模无血清、高产细胞株和定制化培养基生产体系的开发、筛选和优化，和元生物可提供涵盖腺相关病毒产品及多种基因和细胞治疗产品的全生命周期CDMO解决方案。借助先进的底层载体开发技术和工艺开发技术，和元生物不断通过改进生产细胞、优化培养体系等方式，提供稳定的高滴度AAV开发生产服务，显著降低AAV生产成本，全面提升AAV可生产性和可扩展性。

2020年起，和元生物在上海自贸试验区临港新片区启动建设和元智造精准医疗产业基地，打造50-2,000L的全面、灵活、基于一次性工艺的病毒生产基地，不断致力于提升基因治疗载体大规模生产能力，助推全球基因治疗从临床前研究到商业化生产的全过程。一期规划建设11条GMP基因治疗载体生产线和12条GMP细胞治疗生产线，预计2023年初试运行。依托该平台，和元生物将拥有更好的服务基因治疗从临床前研究到商业化生产全过程的能力。

未来，和元生物将始终秉承“赋能基因治疗，共守生命健康”的使命，通过专业的基因治疗CRO/CDMO服务助力基因治疗药物发展，为解决未满足的医疗需求和临床可及性提供更多选择，为更多患者带来疾病治愈的机会。

关于结晶样视网膜变性

结晶样视网膜变性（BCD）是一种遗传性视网膜退行性疾病，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，伴有视网膜色素上皮细胞和脉络膜毛细血管层萎缩，CYP4V2已被鉴定为BCD的致病基因。绝大多数BCD患者20～40岁发病，双眼受累，早期可能无症状，随着疾病进展，出现视力下降、视野缩小、夜盲症和色觉障碍等症状，患者通常在50～60岁时由于严重的视力下降和视野缩小成为法定盲人。基于临床特征和基因检测鉴定CYP4V2中的双等位基因致病变异，BCD可被确诊，然而仍缺乏有效的临床治疗手段。

ZVS101e的早期临床研究

中因科技于2021年在首都医科大学附属北京同仁医院启动了首例BCD患者的ZVS101e视网膜下腔给药，这是国际范围内针对BCD的第一个临床试验，目前共入组11例受试者，其中3例受试者随访超过1年；研究期间，11例受试者均未发现与药物相关的严重不良事件，并在视力及视功能方面获得了明显的疗效获益。同期，在北京大学第三医院启动ZVS101e的早期临床研究，结果显示药物具有良好安全性和有效性。

关于中因科技

北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供诊疗全程“一站式”服务。公司基因治疗平台基于基因替代和基因编辑治疗两个方向建立了从靶标筛选、基础研究、动物实验、干细胞验证到AAV病毒生产完整的药物开发体系，在国内率先进行了眼科基因治疗药物研发，探索性临床试验表现出了优异的疗效和安全性。公司基因诊断平台聚焦眼科遗传病精准诊断和大众视力健康，拥有第三方医学检验机构资质，可为遗传性眼病患者提供快速、准确、可靠、专业的基因检测与遗传咨询服务。

关于和元生物

和元生物（股票代码：688238）成立于2013年，是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务；为基因治疗药物，包括重组病毒载体药物、溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗产品等的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。以“赋能基因治疗，共守生命健康”为使命，以基因治疗载体研发、生产为核心，公司将坚持以客户为中心、以提供专业服务为己任，打造国际领先的基因治疗CXO集团企业，加快基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗行业发展，造福人类健康！

Reference：

https://www.chinagene.cc/news/33.html

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编辑 | Frank

来源 | 中因科技

审核 | 原汁

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